| 通过为“神经母细胞瘤IV期”的患者进行脐带血造血干细胞移植，并采用创新方案进行预处理，目前患者恢复良好。 |
“真的很感谢医生，还好没有放弃……”回想起女儿这三年的艰难求医路，韦女士忍不住哽咽。6岁的宁宁扑闪着一双水灵灵的大眼睛，安静地依偎在妈妈身边。
日前，记者从中山大学孙逸仙纪念医院获悉，该院为“神经母细胞瘤IV期”的患者进行了脐带血造血干细胞移植，并创新性地采用“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”方案进行预处理，目前患者恢复良好。
专家表示，此次成功治疗的经验，有望为高危难治性神经母细胞瘤的治疗提供一种新的思路。
▲移植后20天，小宁宁从移植仓转至普通病房。院方提供
脐血助力，六岁女童成功脱险
今年6岁的小宁宁(化名)，2016年1月在广西的当地医院因“反复腹痛1月余”住院，诊断为“神经母细胞瘤IV期”，经过9个疗程的化疗后，腹部仍有一个10cm×5cm大小的肿瘤。2016年10月来到中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科就诊。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科主任黎阳介绍，神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中占第四位，1岁以上患者恶性程度高，诊断时多数病例到了肿瘤晚期，预后极差，七成晚期病人在常规化疗后复发。
近年来，虽然随着GD2(用于高危型神经母细胞瘤患者的免疫治疗药物)抗体免疫治疗和质子放疗等多种治疗手段的综合应用，疗效获得一定的提高，但能够长期存活的患者仍不足一半。
在接受俗称“砒霜”的三氧化二砷联合化疗的新型治疗方案后，小宁宁病情得到控制。但由于小宁宁腹部仍有部分无法切除的残留肿瘤及多处肿大的淋巴结，该病灶是个复发的隐患，专家团队认为可以尝试利用造血干细胞移植进行治疗。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培介绍，自体脐带血可治疗各种各样的实体肿瘤，如淋巴瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤、生殖细胞瘤等。如果这些疾病在化疗后仍有机会复发，那就可以进行自体脐带血造血干细胞移植，从而提高患者的生存几率。脐带血还可以用来治疗一些非恶性疾病，如再生障碍性贫血、骨髓纤维化、噬血细胞综合征、红斑狼疮、结缔组织病、糖尿病等。这些疾病我们都提倡使用自体脐带血造血干细胞进行移植。
脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低的优势，且移植后免疫重建较骨髓或外周血造血干细胞移植具有更强的移植物抗肿瘤效应，对进一步清除小宁宁体内的残留肿瘤更有益处。
▲中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培
得知脐带血可以救孩子，韦女士喜极而泣，但由于没有自存脐带血，只能在全国脐血库寻找配型相合的脐带血。幸运的是，最终在一家脐血库找到了适合小宁宁的脐血。今年3月，专家团队为小宁宁进行异基因脐带血造血干细胞移植，创新地提出采用“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”方案进行预处理，移植后一个半月小宁宁出院。
脐带血为“儿科癌王”提供新思路
“类似的移植后6个月，有80%的患儿会出现移植后肿瘤复发”，方建培教授告诉记者，这注定了孩子即便成功出了移植仓，也需要密切关注、动态监测。
1个月后，没有复发；
2个月后，依然健康；
7个月过去了，孩子平安的度过了半年，很健康……
后续再动态观察半年，小家伙有望彻底摆脱神经母细胞瘤带来的梦魇。
黄科教授介绍，小宁宁已经移植后半年多，目前复查多项指标均显示无关供体造血干细胞及免疫细胞完全植入，病情稳定。采用脐带血造血干细胞进行移植，患者康复快、排斥反应少，免疫功能重建良好，有望为克服神经母细胞瘤目前的治疗困境提供一种新的思路。
