竺晓凡教授
中国医学科学院血液病医院主任医师
博士研究生导师 儿童血液病诊疗中心主任
中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会副主任
天津市医学会儿科分会血液学组主委
本期《脐见》栏目邀请到中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授，让她为我们解读脐带血相关的问题。
Q
利用造血干细胞移植治疗的难治性疾病有哪些呢？
竺晓凡：我们中心做的最多的病种是难治/复发的急性白血病，就是常说的血液系统恶性肿瘤（血癌）。另外的是“先天性造血不好”的疾病。比如说“先天性的血小板减少”，表现是反复的出血，没有有效的药物可以治疗。还有“范可尼贫血、纯红细胞再生障碍性贫血”等等。这些先天性的疾病只有移植可以治愈。
Q
您还记得第一次接触脐带血是在什么时候吗？您对脐带血是怎么认识的呢？
竺晓凡：第一次接触脐带血，是通过文献。1988年国际上第一例先天性的造血衰竭性疾病——范可尼贫血，就是用患者同胞的脐血治愈的。到现在三十多年过去了，被治疗的这个孩子已经长大成人，有了自己的家庭，有了自己的孩子。这在国际上是非常成功的一个案例。
国内，山东大学齐鲁医院的沈柏均教授编写过一本脐带血造血干细胞移植手册，我拜读过。同时还有我们单位的前院所长韩忠朝教授，在1997年把一些国际上的先进的资料和日本的一些资料带回来，因为我是学日语的，就做些翻译，在资料整理的过程当中也学习到很多。我觉得脐血含有非常奥妙的细胞成分，可以治疗很多的疾病。
Q
对脐带血的研究，有了哪些发展和变化？
竺晓凡：对脐血细胞成分的基础研究越来越多。原来我们认为植入跟细胞数、配型的关系最为密切。现在对配型的限制放宽，得益于移植全程管理的技能提高。
举例来说，我们的预处理的方案调整，杀伤脐血当中的T细胞的一些药物，现在慢慢的在回避使用，这也是研究上的进步。在恶性血液病治疗上脐血有更多优势。比如说在2016，2017年有一个近600例的队列的研究，发现用脐带血做移植可以克服移植前的白血病残留。这种情况用脐血做移植，就比其他来源的干细胞做移植的效果会好一些。它抗白血病的作用，不但不弱反而更强一些。另外脐血排异反应相对要轻，疗效会更好，对生活质量的影响也最小。对于需要长生存的儿童群体来说，脐带血移植会更受医务工作者的欢迎。对于家长来说，它也是一个受欢迎的选择。
Q
跟其它来源的造血干细胞相比，脐带血造血干细胞移植的主要优势有哪些呢？
竺晓凡：优势我想大家很容易理解。虽然现在单倍体移植，我们国家起到了引领的作用。但是脐血它可以实物储存，如果配型配上了这份脐血，它就在这个地方，所以很容易、很快就可获得使用，它不伤及正常人。
用自己储存的脐带血治疗获得性再生障碍性贫血我们做了5例，储存了脐带血，所以会有一个完美的治疗。存但是不希望用得上，这跟我们买保险是同样的道理，虽然买保险是为了解决生病的问题，但不是说买保险是为了得病。根据各自的家庭状况存脐带血是有益无害的。
Q
在您的从医经历中，令您印象最深刻的利用脐带血移植来治疗的案例是哪一个呢？
竺晓凡：我们在2000年就开始尝试了脐血移植。3年前，有兄弟两人同患“先天性血小板减少”的病例，哥哥在三岁左右就开始发病，到我们医院就诊是五岁左右。弟弟到三岁跟哥哥有了同样的症状。这个基因是妈妈携带的，经过专家会诊讨论，意见是做移植治疗。我们在公共脐血库找到了6/6相合的脐血。哥哥做了移植非常好，现在快三年，移植费用也不是很高。因为很顺利，排异轻微。比预想的费用少了一半，他家里非常高兴。
今年年初，家长想把老二也带过来做移植，在来的途中发生了颅内出血，抢救了，也做了开颅手术，但没有恢复意识，所以老二就失去了一个治疗的机会。我们觉得还是非常遗憾。
Q
您觉得脐带血在临床应用方面，未来的发展方向还有哪些呢?
竺晓凡：应用于移植是毋庸置疑的。它的疗效好，获得方便等，有很多的优势。除了血液病这个领域，有很多其他领域，比如说孤独症、还有比如说阿尔茨海默病（老年痴呆），脑血管意外、血栓等疾病一些康复的治疗。另外，比如说新生儿的气道发育问题，都有一些临床试验。未来，对脐血的本质的了解越来越清楚，相信它在再生医学领域的用途会越来越广。
