3月4日,结束了长达18个月的随访后,华中科技大学同济医学院附属同济医院宣布该院运用CAR-T疗法,成功治愈重症肌无力的患者谢女士。治愈后,谢女士自然怀孕,已顺利产下一个健康的男孩。
4年前,32岁的谢女士突然感到眼皮没有力气,抬不起来。在同济医院神经内科检查后,被确诊为重症肌无力。尽管尝试了各种药物疗法,病情仍未得到控制。严重时,她连起床、拿东西等简单动作都无法完成。后来因重症肌无力影响到呼吸肌,随时有窒息的风险而被紧急送往同济医院ICU。发病短短2年间,谢女士的症状反复,病情逐渐加重,甚至只能躺着,无法动弹,想尝试试管婴儿,也因疾病突然加重而中止。
同济医院综合考虑谢女士病情后,决定采用CAR-T疗法。CAR-T疗法,又称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种通过基因工程技术,将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将其由普通细胞“重编程”为更具肿瘤杀伤能力的超级细胞的技术。
接受CAR-T治疗后,谢女士停用了各种免疫治疗药物,仅服用了一些抗病毒的药。2023年12月,她自然受孕并生下健康男宝宝。
CAR-T疗法是一种新兴治疗方法,通常情况下,CAR-T疗法所需的细胞需要从患者自体血液中获得,进行改造并扩增后再回输到患者体内。然而,越来越多的研究显示,许多复发和难治性或其他血液系统恶性肿瘤,如慢性淋巴母细胞白血病、多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤等疾病的患者,因为接受过强化的淋巴细胞毒性化疗,导致T细胞“功能失调”甚至难以收集,使得CAR-T疗法的细胞质量和治疗效果均无法得到有效的保障。
因此,对于其他来源CAR-T细胞的探索,一直是细胞治疗领域研究的热点。与外周血相比,脐带血的低免疫原性及高免疫细胞占比已经毋庸置疑;更为重要的是,脐带血来源广泛,不受患者自身病情的影响,不论是复苏后的自体使用还是配型后用于异体治疗,都能够极大缩短患者等待时间。
脐带血在CAR-T细胞疗法上具有极高的潜力,2022年,中山大学孙逸仙纪念医院儿科方建培主任等的研究表明,脐带血有希望成为CAR-T细胞的优质来源。
脐带血作为一种前途广阔的CAR-T细胞来源,相信在不久的未来,将不断发挥出更为巨大的优势,为细胞治疗的明天开启全新的纪元。