美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员，早在2004年就在《新英格兰医学杂志》报道了其团队在1995年至2002年期间利用脐带血对20名IH型黏多糖贮积症患者进行治疗的情况，其中有17人存活了下来,存活率达到85%。
三岁之前的彤彤（化名）与其他小朋友并无两样，活泼好动，是全家人的掌上明珠。而慢慢的彤彤身体上的变化引起了妈妈的注意：彤彤的脊柱发生了弯曲，无法完全直立，发育速度也较其他小孩缓慢。最终在北京协和医院确诊为粘多糖症Ⅵ型。
粘多糖贮积症（简称MPS）是一种罕见的先天性新陈代谢异常的疾病，属于积聚病。正常情况下，人体产生酶来分解细胞所需物质。而彤彤正是缺少了分解粘多糖的酶，使得粘多糖在其体内不断累积，破坏身体多个器官，严重危及生命。
脐血移植，黑暗中点亮的一盏灯
确诊后，一家人陷入了苦苦的挣扎之中，一时间束手无策。经过反复慎重的讨论，医生提供了一个治疗方案：使用脐带血造血干细胞进行治疗。脐带血中富含丰富的造血干细胞，同时因其免疫原性低排斥反应小，对于彤彤的术后恢复更为有利。虽目前来说粘多糖症没法完全根治，但进行造血干细胞移植可有效缓解病情，改善疾病症状。可是，彤彤出生时并没有存留脐带血，为了这份脐带血，彤彤妈妈决定怀二胎，为彤彤留存这份珍贵的脐带血。
彤彤的妹妹出生了，父母为其储存了脐带血，以保障两个孩子的健康。经过HLA检测，很幸运，彤彤与妹妹的配型完全相合。
使用妹妹脐血移植，她将迎来新生
粘多糖这种疾病进展相对比较快，时间越久对器官的伤害就越大，治疗时间对于粘宝宝来说是至关重要的，彤彤的角膜受疾病的影响，已经开始浑浊，视力受到了影响。根据她的病情，医生建议尽快进行脐带血造血干细胞移植。
彤彤在上海儿童医学中心接受了妹妹的脐带血造血干细胞移植，整个输注过程无不良反应。“储存脐带血真的很有意义，对于孩子来说，是非常好的健康保障。”彤彤妈妈激动地说：“现在我也经常跟周围的人说，一定要给孩子存一份。”
两个月后，彤彤顺利出院。经过近期的检测，彤彤与妹妹的脐带血造血干细胞嵌合度为99.48%，这意味着这份生命种子成功在彤彤体内植活。
专家观点
广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授介绍了一例2006年治疗一名粘多糖患儿的病例。考虑到患者仅有两岁多，体重轻，治疗时间紧迫，如果等待合适的骨髓进行配型，这期间对于患儿脑细胞的损害是非常大的。因此江华教授的团队选择使用脐带血进行治疗。脐带血为实体保存，配型成功即可出库，节省等待时间。江华教授希望通过脐带血移植，尽可能的让没有损害的细胞免受进一步损害。后期随访，孩子已经上学了，非常成功。
美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员，早在2004年就在《新英格兰医学杂志》报道了其团队在1995年至2002年期间利用脐带血对20名IH型黏多糖贮积症患者进行治疗的情况，其中有17人存活了下来,存活率达到85%，截至报道时，存活时间最长的已有7年。
随着医疗技术的发展成熟和不断突破，越来越多的疾病都能够通过脐带血获得治疗，而每一个疾病也将会因脐带血有更多的治疗选择。让我们期待更多的家庭从创新医疗技术中获益。
