你知道世界首例自体脐带血移植治愈了什么疾病吗？
你知道亚洲首例自体脐带血移植治愈了什么疾病吗？
两个问题有相同的答案：神经母细胞瘤。
什么是神经母细胞瘤？
神经母细胞瘤（Neurblastoma，NB）是一种交感神经的胚胎性肿瘤，与神经嵴发育异常有关，所以可以发生在含有原始神经嵴细胞的组织器官内，比如肾上腺髓质、脊柱两侧的交感神经节等。它是儿童期最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%-10%，占儿童恶性肿瘤死亡总数的15%，又称“儿童癌症之王”。
神经母细胞瘤治疗的难点之一，就在于初期症状不太明显，因此容易错过早期治疗的最佳时期。常见临床症状有：腹痛、腹胀、腹泻、便秘、皮肤肿块、贫血、发热、易激惹、体重降低、乏力、血压升高和熊猫眼等。对于儿童高危神经母细胞瘤来讲，高剂量化疗联合造血干细胞移植是一线治疗方法。
香港一例神经母细胞瘤患儿
通过自体脐带血移植恢复健康
来自香港的Jason在5岁时出现走路不稳的情况，家长及时带他到医院检查，却一直找不到发病原因，经过系列检查后确诊神经母细胞瘤，给家庭带来沉重打击。香港玛丽医院给Jason制定了手术、化疗联合自体脐带血造血干细胞移植的治疗方案。经过一年多的观察，Jason体内未发现任何癌细胞，恢复健康。经历暴风雨后，这个家庭终于再次迎来阳光。
自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤的优势
Jason并不是香港玛丽医院采用脐带血移植成功治愈该疾病的首例小患者。在此之前，香港玛丽医院在小儿移植杂志发表了一篇文章，探讨了4例神经母细胞瘤患儿的自体脐血移植效果[1]。
四位患者年龄在11-64个月之间，癌细胞均发生了骨转移或淋巴结转移，其中一位患儿因发生肝转移还进行了部分肝脏切除手术。移植用的自体脐带血有核细胞数量在2.8–8.7×107/kg，完全满足移植需求。治疗后一位患儿出现复发，尽管接受了挽救性化疗，但仍因进展性疾病去世。其他3例患儿存活，无复发迹象。接受来自脐带血和其他造血干细胞来源的移植的患者的3年总生存率分别为66.7%和58.3%,而3年无进展生存率分别为66.7%和44.4%。相比之下脐带血表现出了更好的生存优势。
一项来自对于北美洲儿科医生的调查发现，有55%的医生会选择使用自体脐带血来治疗儿童高危神经母细胞瘤[2]。
脐带血含有丰富的造血干细胞。它除了具备来源丰富、采集方便的特点外，还具有对被采集者不会造成伤害、临床应用及时、移植后移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等优势。
早在2009年4月，北京儿童医院就完成了我国也是亚洲首例自体脐带血移植案例，血液科吴敏媛主任、秦茂权医生使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤小患者源源，自此开启了我国自体脐血临床应用的新尝试。2020年9月脐血库工作人员对源源进行回访，此时源源身体状况良好，完全不需要服用药物，已顺利进入初中学习。
脐带血拥有极大的自存价值，我们也期待未来脐带血能给更多疾病的治疗带来惊喜。
文献参考：
[1]DOI:10.1111/petr.12647
[2]DOI:10.1542/peds.2008-0436
