脐带血到底能治疗哪些病?
脐带血作为珍贵的生物资源,已经被越来越多的人知道。目前,大众对于脐带血治疗白血病、再生障碍性贫血等血液系统疾病的认知程度已经很高。但是,脐带血只能治疗血液类疾病吗?其实不然。
脐带血内含丰富的细胞资源,目前,它在很多领域中都发挥出了非常重要的作用,为多种难治性疾病的治疗开辟了新的路径。
1、脐带血的再生医学潜力
目前,在再生医学领域,脐带血有非常多的应用,比如用于治疗脑瘫、自闭症以及老年人神经系统退化、糖尿病胰岛的损伤以及股骨头坏死等器官和组织的修复。
早在2017年,美国FDA就批准了脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验(登记号NCT03327467),涉及自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等,拥有自体脐带血,以及18岁以内患者可使用兄弟姐妹的脐带血参与这项研究性脐带血疗法。
2、脐带血治疗儿科罕见病
美国匹兹堡大学医学中心匹兹堡儿童医院在《Blood Advances》杂志上发表了一项临床试验,研究人员通过注射脐带血,安全有效地治疗了44名出生时患有各种罕见病的儿童,包括镰刀形红细胞贫血症、亨特综合征、克拉贝病等。临床试验结果显示,患者输注脐带血后并发症相对较轻,且均未经历严重的慢性移植物抗宿主病。
复旦大学附属儿科医院血液科主任翟晓文教授认为,患有罕见的免疫缺陷病的孩子病情重,移植的迫切性强,如果要找到供体,脐带血是较好的选择。脐带血移植在儿科罕见病中拥有广泛的应用前景。
经过长期的论证,脐带血移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成,正式结果即将发布。
3、脐带血免疫细胞治疗
免疫疗法通过对免疫系统的固有细胞进行增殖或修饰,使之能更好地对抗癌症或病毒。一份脐带血不仅仅是一袋造血干细胞,还可以制备出各种各样的免疫细胞,如调节性T细胞、嵌合抗原受体修饰的T细胞以及加上自然杀伤细胞(NK)和嵌合抗原受体修饰的NK细胞(CAR-NK),用于血液肿瘤、实体肿瘤、病毒感染、细菌感染等疾病的治疗。
脐带血是NK细胞疗法中重要的细胞来源,优势主要在于安全、便利、扩增性强。英国伦敦大学癌症研究所甚至发现,相对于外周血和新鲜分离的脐带血,冻存过的脐带血在体外可分化出更多的功能性NK细胞。
在免疫细胞治疗过程中,一部分病人在血液病复发时外周血几乎全部被肿瘤细胞占据,采集不到足够免疫细胞进行培养,可能失去治疗时机,而脐带血在此时能提供一个获得正常免疫细胞的机会。
4、脐带血预测儿童疾病
孕妇子宫内的原始突变会造成腹中胎儿患癌症的倾向,而这种倾向在出生后以某种方式被触发。目前已经确定了20多个导致儿童白血病的基因突变。基于该原理,美国国立卫生研究院(NIH)资助的一个名为Record(NCT05014165)的研究项目,拟对出生时的脐带血进行基因分析,从而筛查儿童的癌症风险,以便家人采取措施防止癌症的发展。
来自中国台湾省的学者在《儿科过敏和免疫学》杂志上刊登的一项研究显示,脐带血IgE水平与学龄期血清总IgE水平之间,与呼出气中的一氧化碳水平之间存在显著的正相关关系,并证明脐带血中的IgE水平0.24kU/L或更高与过敏性致敏风险增加2.6倍相关,尤其是对螨虫、动物和食物的过敏。因此,脐带血还可以作为诊断手段,用于早期识别过敏性致敏和过敏性气道炎症风险。
随着研究的深入,相信脐带血会给我们带来更多惊喜,它就如同宝藏一样,还有很多秘密等待我们去探索和挖掘。相信在广大医务科技工作者的努力下,脐带血的应用范围会越来越广阔,因脐带血而获益的人群也会越来越多。
(本文部分内容来源:四川省脐带血造血干细胞库)