四十年前，美国印第安纳大学教授Broxmeyer发现了脐带血中富含丰富的造血干细胞，提出了脐带血可以作为造血干细胞移植的供体来源。1988年法国医生Gluckman等人在范可尼贫血患儿中首次成功的匹配妹妹脐带血移植。在最新召开的中国妇幼保健协会第十届中国脐带血大会上，中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授介绍，全世界已经进行了超80000例脐带血移植。
美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授最近汇总了脐带血移植30年来的结果表现及进展对比，纳入了4834名患者，跨越三个时间段，其中1993年到2005年纳入人数1297名，2005年到2010年纳入人数1735名，2010年到2019年纳入人数1802名。大多数患者（58.7%）因恶性疾病而移植，包含1422例急性淋巴细胞白血病（ALL），887例急性髓系白血病（AML）和167例骨髓增生异常综合征（MDS）。其余41.3%的患者因非恶性疾病而移植，包含761例先天性代谢缺陷病（IEM），644例原发性免疫缺陷病（ID）等。
HLA匹配比细胞数量更重要
长久以来，细胞数量和HLA匹配度一直是移植之前大家讨论的热点，而数千例案例分析表明，更好的HLA相合比更多的细胞数量在移植中更加具有优势。作者认为脐带血移植不再需要特别多的细胞数量，只要能做好HLA尽量的匹配，在移植中会有更好的效果。
红色表示HLA匹配更好，绿色表示细胞数量更好
移植成功率随着时间推移大大提升
从生存时间来看，整体5年总生存率为53.8%。从时间阶段性对比看，移植后整体提升很大，例如在中性粒细胞植入率，急慢性GVHD发生率等也具有显著优化，特别是白血病患者，总生存率从42%提升到60.4%。中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授也在脐带血大会上谈到，国内再生障碍性贫血的移植成功率已提高到90%以上。北京京都儿童医院院长孙媛介绍，一项多中心研究结果显示，23例获得性再生障碍性贫血患儿接受自体脐带血移植后，全部脱离输血，100%存活，这也印证了脐带血移植最近几十年来成功的发展。
脐带血自身优势可让移植时不再添加ATG
作者还评价了ATG（抗胸腺细胞球蛋白）在移植中的作用，在以往的移植过程中，ATG的应用可有效预防GVHD，而脐血移植中加入ATG效果并不明显，相反还提高了移植后的死亡率。这得益于脐血移植的优点是本身急性和慢性GVHD的发病率就比较低，因而最近几年的脐血移植中基本不再采用ATG方案，这在孙自敏教授的移植中心得到了印证。
最后，作者对脐带血三十年移植进行了总结回顾和展望，随着采集质量提升、HLA匹配度提高、移植及术后护理水平提高，使脐带血移植成功率和患者生存率大幅提升。
Kurtzberg J, Troy JD, Page KM, El Ayoubi HR, Volt F, Maria Scigliuolo G, Cappelli B, Rocha V, Ruggeri A, Gluckman E. Unrelated Donor Cord Blood Transplantation in Children: Lessons Learned Over 3 Decades. Stem Cells Transl Med. 2023 Jan 30;12(1):26-38. doi: 10.1093/stcltm/szac079. PMID: 36718114; PMCID: PMC9887081.
