欣欣（化名）从小活泼开朗，喜欢长发公主的她总是把笑容带给家人。然而在这份乐观的背后，却是常人难以想象的压力和痛苦。
因为一种罕见病，欣欣的身体被永远停留在了三岁的年纪，再也没有发育。父母带着她到处辗转求医，两年后她被医生确诊为黏多糖贮积症1型。
黏多糖贮积症是一种先天性新陈代谢异常的罕见病，发病率只有十万分之一。主要发病群体为儿童，因患儿无法分泌降解酸性黏多糖的酶，黏多糖不断累积，导致各个器官衰竭。他们大多身材矮小、面容粗糙、角膜浑浊、关节变形、肝脾增大、心脏瓣膜病、耳鼻喉部病变，最后往往与轮椅为伴，而大部分患儿活不过十岁。“黏宝宝”是对他们的爱称。
黏多糖贮积症的治疗在世界范围内都是一个难题。治疗途径仅有两个：一个是终身服药、每年费用高达百万以上；另一种是进行造血干细胞移植，这是治愈的唯一方法。
2021年6月，欣欣一家来到北京儿研所治疗。为了方便女儿的治疗，也为了节省开支，欣欣的妈妈和姥姥一家三代都挤在一个不到四十平米的出租屋中。爸爸因为要挣钱养家，留在了鞍山老家。病魔的阴霾笼罩着这个家庭，而欣欣一家，只是中国许多“黏宝宝”家庭中的一个缩影。
01
治疗面临种种难题
黏宝宝大家庭相互取暖
要想治愈黏多糖贮积症这种疾病，只有进行造血干细胞移植一条路径。为了挽救欣欣的生命，她必须尽快进行造血干细胞移植。
造血干细胞有三大来源，分别是骨髓、外周血和脐带血。相比较其他两者，脐带血因为是实物保存，具有随取随用、节约时间的特殊优势，且脐带血配型成功概率较高，手术后排异反应低，有利于患者恢复，因此很适合欣欣的情况。
在儿研所血液科刘嵘主任的帮助下，欣欣很快在脐血库找到了合适的配型。
经过几个月的等待，欣欣终于收到了可以进仓的好消息。在妈妈打包进仓所需物品时，两位孩子已经出仓的病友妈妈赶来帮助，并无私地向她分享仓中的宝贵经验。在欣欣家最痛苦、最需要帮助的时候，是这些病友家庭与其感同身受、相互取暖。“病友一家亲”成了欣欣妈妈最常说的一句话。
02
接受造血干细胞移植
开启向死而生的破茧之旅
2022年4月27日，在经过三年的苦苦等待和精心准备后，欣欣终于等来了“进仓”的日子。患者的最后一件准备工作就是要剃光自己的长发。为了鼓励自己的女儿，远在家乡的爸爸提前剃了光头。妈妈也当着欣欣的面剪掉了自己的长发。在父母的陪伴下，爱美的欣欣终于鼓足勇气剃光了头发。
造血干细胞移植，患者需要先接受超大剂量放疗或化疗，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后通过回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能。此次欣欣所接受的异体脐带血造血干细胞移植，对欣欣而言，这是一段向死而生的旅程。
欣欣需要先闯过化疗关。第一天给化疗药，欣欣就发烧恶心持续到凌晨4点半，为了把感染风险降到最低，妈妈只能小心翼翼的护理着。而第二关——回输造血干细胞时，过程同样艰险痛苦。当脐带血缓缓地从股静脉推入欣欣的身体时，欣欣瞬间呕吐不止……随着两管珍贵的脐带血注入身体，这个六岁的小女孩也启动了重生的按钮。
在仓中，欣欣恢复得很快，原先无法弯曲的关节也开始变软。在仓中的第30天，她的各项指标已经正常，马上就可以出仓回家了。
和欣欣一样，一个又一个治愈的黏宝宝经历蜕变、迎来重生，他们带着喜悦离开这里。
目前，包括黏多糖贮积症在内，世界范围内确认的罕见病种类，共超过七千余种，在中国约有两千万患者在与罕见病做斗争。作为抗击病魔的武器，脐带血开始在越来越多的案例中崭露头角。
但仍然有许多人并没有正确意识到脐带血的重要性，只把它当作治疗白血病的手段之一，以为得病概率低，所以忽视它的作用。事实上，正如欣欣的经历所展现的那样，脐带血已经在罕见病的治疗领域发挥作用，为更多患者带去希望。因此，我们也呼吁大家重视这份宝贵的资源，不要随意将其丢弃。（来源：北京卫视）
