在我们身边,有这样一个特殊的群体,从出生开始,他们就和别的孩子不一样,他们不会走路,甚至不会说话,生活无法自理,这些本该活泼开朗的孩子不幸变成了折翼天使,汇聚起来变成一个特殊群体——脑瘫儿童。
脑瘫儿童也叫“慢天使”,是指脑在生长发育完成以前由于受到某种侵害、损伤而造成的永久性的异常姿势及运动异常。这种姿势和运动的异常是随着患儿的生长发育不断变化的。
这对于家庭来说无疑也是一种打击。
但如果现在的帕特里克从你的面前经过,你很难想象小时候的他曾饱受脑瘫的困扰。
很小的时候,父母发现帕特里克的左手攥成拳头,无法握住瓶子。当他开始爬行时,发现他只有右腿在动,左腿只是在拖行,情况看起来很糟糕。但现在你看不出这个孩子曾经有过任何大脑的问题,帕特里克可以和他的弟弟们一起散步、跑步、骑自行车。
这一切的改变发生在他6岁时。
帕特里克的父母接到杜克多大学的通知,杜克多大学的库茨伯格教授开展了一项突破性研究,他们邀请小帕特里克参加了试验。他出生时候保存的脐带血,在冷冻并保存6年后,再次回输到他的体内,经过几天后,让医护人员和他的父母意想不到的是,他的脑瘫症状得到了很大的改善,简直让人惊喜。
脑瘫(cerebral palsy),全称脑性瘫痪。是指婴儿出生前到出生后一个月内脑发育早期,由于多种原因导致的非进行性脑损伤综合征。主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常,还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等,是引起小儿机体运动残疾的主要疾病之一。
很多人以为,随着医学不断发展,社会不断进步,脑瘫的发病应该会减少。而实际上,更多的早产儿、低体重儿因为医学的进步得以存活,加上高龄产妇的增加,我国的脑瘫发病率并没有降低。
目前脑瘫还主要依赖于康复治疗,大部分患儿还需要先接受外科手术治疗。当今,临床治疗脑瘫的手段,仅能保住患者的生命,却无法让他们重获生活的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术。
然而,神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题,神经细胞甚至一度被认为是不可再生的细胞。
而在医学家及社会各界的不懈努力下,对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得了重大突破。多项研究表明,干细胞对于脑外伤、脊髓损伤、共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中的治疗可以起到明显的改善作用,为治疗脑瘫带来新的希望。
干细胞能够分泌多种营养因子及细胞因子,可调节细胞生长的微环境,并具有抗炎效应,同时生成类神经元细胞及髓鞘产生细胞,重塑神经回路。
世界卫生组织(WHO)小儿疾病研究所官方发文证实,干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上,远远超过现有的其他治疗手段。
我国用自体脐带血治疗脑瘫的进展
在干细胞治疗脑瘫领域,我国始终走在国际前沿。近年来,国内干细胞研究不断取得突破性进展,使用干细胞治疗已进入了临床试验阶段。广东省中医院细胞治疗中心冯梅等研究者对30名重症脑瘫患儿进行脐带血干细胞治疗,发现干细胞治疗后脑瘫患者的脑性瘫痪综合功能评分较治疗前提高,各功能区评分值包括认知、运动、言语、自理等均相应提高,差异具有统计学意义。
西安交通大学医学院吕海侠等研究者选取了54名脑瘫患儿,进行了一项随机、安慰剂对照的脐带血MSC治疗脑瘫研究,其结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。
河南李建斌等研究者对12名脑瘫患儿进行了脐带血MSC静脉输注治疗,结果显示治疗组显著改善,且疗效显著优于单纯的Vojta运动疗法。
北京武警总医院彭亚伟等研究者对25例脑瘫合并流涎症患儿进行移植治疗,术后大量数据证明脐带间充质干细胞移植治疗对脑瘫患儿流涎症是有效的。
山东大学齐鲁儿童医院、胜利油田中心医院,分别于2021年面向社会大众招募受试者,开展在综合性常规康复治疗基础上,加用静脉输注脐带血治疗小儿脑瘫的临床试验,脐带血治疗已经成为越来越多医院治疗脑瘫患儿的治疗手段。
杜克大学对脑瘫的研究于2017年完成:
这项为期两年的II期临床试验结果显示:
静脉输注自体脐带血一年后,高剂量组(单次剂量超过每公斤体重2.5×107个细胞)脑瘫患儿的运动功能获得改善,比年龄和功能水平预期的要高30%。
Kurtzberg教授说:“我们对研究结果感到鼓舞,这表明适当剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。我们会进一步了解并优化治疗手段,以便更多的脑瘫患儿可以得到救治。”
脐带血中含有丰富的造血干细胞,被称为生命的火种,除了实验研究中可医治脑瘫等神经系统疾病外,围绕脐带血的研究还有医治心脏病、糖尿病等其它疾病。脐带血提供了另一种干细胞的来源,能在许多疾病治疗中发挥医学价值。(来源:成体干细胞国家地方实验室)