脐血库中的脐带血可以在短时间内调用,对于与时间赛跑的医生及患者来说弥足珍贵,如果有效实现脐带血干细胞扩增,将会在造血干细胞移植中起到极大帮助。
造血干细胞移植是治疗血液系统疾病、遗传代谢疾病、甚至一些罕见病的一种成熟手段,而脐带血已经成为造血干细胞的重要来源。脐血库中的脐带血可以在短时间内调用,对于与时间赛跑的医生及患者来说,这一点弥足珍贵。一旦有效实现脐带血干细胞扩增,将会在造血干细胞移植中起到极大帮助,也给血液病患者带来了更多的生存机会。
1、2014年,Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士发现的UM171分子在《Science》上发布后便成为热门,被誉为造血干细胞移植领域的一场革命,甚至是奇迹。UM171是一种造血干细胞激动剂,可在小鼠中扩增脐带血干细胞并增强多谱系血细胞重构。它可以将单份脐带血中存在的干细胞数量增加10-80倍。
蒙特利尔大学医学院教授兼Maisonneuve-Rosemont医院血液学家Sandra Cohen博士领导的研究小组在没有合适HLA匹配供体的血液系统恶性肿瘤患者中,研究了单份UM171扩增的脐带血移植的安全性和可行性。其第二部分研究成果近期在《The Lancet Haematology》上在线发表。
Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士来源:蒙特利尔大学免疫学和癌症研究所
研究的初步结果表明,UM171脐带血干细胞扩增是可行的、安全的,并且允许使用小的单根脐带而不影响植入。UM171扩增的脐带血可能有克服其他脐带血移植弊端的潜力,同时具有慢性GVHD和复发风险低的优势,因此有必要在随机试验中进行进一步研究。
2、美国密苏里州斯托瓦斯医学研究所的研究人员已经找到了一种扩增脐带血成体造血干细胞的新方法,可以让没有找到合适骨髓配型且需要接受干细胞治疗的白血病、血液病、免疫系统疾病和肿瘤患者获益。这项研究的负责人,是斯托瓦斯医学研究所研究员,堪萨斯大学医学中心特聘教授李凌衡。
这项研究于7月31日在Cell Research发表,研究人员将注意力集中在一个能通过多靶点和多路径影响造血干细胞自我更新的蛋白质:YTHDF2蛋白。这一方法比其他专注于单个靶点或途径的研究更为广泛。
“他们证实了脐带血成体干细胞扩增的可能性,相比将细胞分化成更成熟但相对短命的血细胞,这是一条正确的道路。”勘萨斯大学医学系血液和骨髓移植医学主任Joseph McGuirk教授说。“这些发现代表了该领域的一项重大进展,它们将对每年进行脐带血移植的数千名儿童和成年人的结果有重大的改善潜力。”
3、总部位于耶路撒冷的以色列生物技术企业Gamida Cell的创新细胞移植方法NiCord又有了新进展,来自11个临床试验点开展的NiCord I/II期临床研究表明,体外扩增的脐带血可用于成人造血干细胞移植,且患者血细胞恢复更快。这项由杜克癌症研究所研究员Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《临床肿瘤学杂志》在线发表,将推动脐带血用于成年血癌患者治疗领域的发展。
近年来,国际上脐带血扩增领域的研究突飞猛进。2012年以前脐带血扩增主要以添加细胞因子、基质细胞或HOXB4支持扩增;从2013年开始,研究进展迅猛,从改造HOXB4到发现各种新的小分子,各种新思路和新学说被不断提出,创新的脐带血扩增产品也相继推出。2018年6月,在美国圣地亚哥举办的第16届国际脐带血研讨会上公布了8个脐带血扩增产品的最新数据,其中7个产品已完成了I小期实验。科学家们的新方法新研究的推出无疑进一步丰富了脐带血扩增技术,有望使脐带血能够“物尽其用”,增加与患者匹配的脐带血造血干细胞数量,提高患者接受造血干细胞移植的机会。相信在不远的未来,脐带血扩增技术会取得更重大的突破,脐带血应用会迎来更广阔的发展空间。